Біотехнологічна компанія Verve Therapeutics розпочала клінічне дослідження удосконаленої технології редагування генів CRISPR для лікування генетичного захворювання, що викликає високий рівень холестерину та підвищує ризик розвитку серцево-судинних захворювань. Оцінюватиметься препарат VERVE-101 у 40 пацієнтів з гетерогенною спадковою гіперхолестеринемією.

Про це повідомляє The Scientist.

Експериментальний препарат редагує ген PCSK9, щоб порушити вироблення білка PCSK9, тим самим знизити рівень холестерину ліпопротеїнів низької щільності (ЛПНЩ).

VERVE-101 складається з матричної РНК (мРНК) та направляючої РНК (гРНК), упакованих у ліпідні наночастки (ЛНП). Ліки вимикають цільовий ген у печінці, використовуючи технологію CRISPR, та редагують лише один нуклеотид у певному місці гена, знижуючи таким чином рівень ЛПНЩ в організмі людини і, отже, знижуючи ризик розвитку серцево-судинних захворювань, таких як спадкова гіперхолестеринемія. Препарат вводиться одноразово.

«Доклінічні дані свідчать про те, що VERVE-101 може запропонувати людям з гетерозиготною гіперхолестеринемією революційний варіант лікування, перетворюючи довічну терапію хронічного захворювання на одноразове введення препарату», - зазначив у прес-релізі Секар Катіресан (Sekar Kathiresan), співзасновник та головний виконавчий директор Verve Therapeutics.

У доклінічних дослідженнях з використанням нелюдських приматів експериментальний препарат VERVE-101 знизив рівень холестерину ЛПНЩ на 70% за два тижні, і рівні залишалися низькими протягом мінімум двох років.

Компанія очікує на перші результати в 2023 році.