Биотехнологическая компания Verve Therapeutics начала клиническое исследование усовершенствованной технологии редактирования генов CRISPR для лечения генетического заболевания, вызывающего высокий уровень холестерина и повышающего риск развития сердечно-сосудистых заболеваний. Будет оцениваться препарат VERVE-101 у 40 пациентов с гетерогенной наследственной гиперхолестеринемией.

Об этом сообщает The Scientist.

Экспериментальный препарат редактирует ген PCSK9, чтобы нарушить выработку белка PCSK9, тем самым снизить уровень холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП).

VERVE-101 состоит из матричной РНК (мРНК) и направляющей РНК (гРНК), упакованных в липидные наночастицы (ЛНП). Лекарство выключает целевой ген в печени, используя технологию CRISPR, редактируя только один нуклеотид в определенном месте гена, снижая уровень ЛПНП в организме человека и, следовательно, снижая риск развития сердечно-сосудистых заболеваний. Препарат вводится однократно.

«Доклинические данные свидетельствуют о том, что VERVE-101 может предложить людям с гетерозиготной гиперхолестеринемией революционный вариант лечения, превращая пожизненную терапию хронического заболевания в однократное введение препарата», - отметил в пресс-релизе Секар Катиресан (Sekar Kathiresan), соучредитель и главный исполнительный директор Verve Therapeutics.

В доклинических исследованиях с использованием нечеловеческих приматов экспериментальный препарат VERVE-101 снизил уровень холестерина ЛПНП на 70% через две недели, и уровни оставались низкими в течение минимум двух лет.

Компания ожидает первые результаты в 2023 году.